JP-2026077652-A - 治療薬の細胞内送達のための分岐状尾部脂質化合物及び組成物

Abstract

【課題】哺乳類の細胞または臓器に１つ以上の治療剤及び／または予防剤を送達する及び／またはポリペプチドを生成するための新規化合物、かかる化合物を含む組成物、及び脂質ナノ粒子組成物を提供する。 【解決手段】例えば、式（Ａ）の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体が提供される。式中、Ｒ’ａが、Ｒ’分岐状またはＲ’環式を表す。 【選択図】なし

Inventors

• ベネナート、ケリー イー．
• コーネバイス、マーク
• ヘネシー、エドワード
• クマラシンゲ、エララヘワゲ エス．

Assignees

• モデルナティエックス インコーポレイテッド

Dates

Publication Date

20260513

Application Date

20260205

Priority Date

20190919

Claims (20)

1. 式（Ａ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体であって、 式中、Ｒ’ ａ が、Ｒ’ 分岐状 またはＲ’ 環式 であり、 Ｒ’ 分岐状 が、 であり、Ｒ’ 環式 が、 であり、 が、結合点を示し、 Ｒ ａα が、Ｈであり、Ｒ ａβ 、Ｒ ａγ 、及びＲ ａδ が、各々独立して、Ｈ、Ｃ ２－１２ アルキル、及びＣ ２－１２ アルケニルからなる群から選択され、Ｒ ａβ 、Ｒ ａγ 、及びＲ ａδ のうちの少なくとも１つが、Ｃ ２－１２ アルキル及びＣ ２－１２ アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ ２ 及びＲ ３ が、各々Ｃ １－１４ アルキルであり、 Ｒ ４ が、－（ＣＨ ２ ） ２ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ３ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ４ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ５ ＯＨ、及び からなる群から選択され、Ｒ １０ が、Ｎ（Ｒ） ２ であり、各Ｒが、独立して、Ｃ １－６ アルキル、Ｃ ２－３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、ｎ２が、１、２、３、４、５、６、７、８、９、及び１０からなる群から選択され、 各Ｒ ５ が、独立して、ＯＨ、Ｃ １－３ アルキル、Ｃ ２－３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 各Ｒ ６ が、独立して、ＯＨ、Ｃ １～３ アルキル、Ｃ ２－３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 Ｒ ７ が、Ｈであり、 Ｍ及びＭ’が、各々独立して、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－及び－ＯＣ（Ｏ）－からなる群から選択され、 Ｒ’が、Ｃ １－１２ アルキルまたはＣ ２－１２ アルケニルであり、 Ｙ ａ が、Ｃ ３－６ 炭素環であり、 Ｒ ＊ ” ａ が、Ｃ １－１５ アルキル及びＣ ２－１５ アルケニルからなる群から選択され、 ｌが、１、２、３、４、及び５からなる群から選択され、 ｓが、２または３であり、 ｍが、５、６、７、８、９、１０、１１、１２、及び１３からなる群から選択される、前記式（Ａ）の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体。
2. 式（Ｂ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体であって、 式中、Ｒ’ ａ が、Ｒ’ 分岐状 またはＲ’ 環式 であり、 Ｒ’ 分岐状 が、 であり、Ｒ’ 環式 が、 であり、 が、結合点を示し、 Ｒ ａα 及びＲ ａβ が、各々Ｈであり、Ｒ ａγ 及びＲ ａδ が、各々独立して、Ｈ、Ｃ ２－１２ アルキル、及びＣ ２－１２ アルケニルからなる群から選択され、Ｒ ａγ 及びＲ ａδ のうちの少なくとも１つが、Ｃ ２－１２ アルキル及びＣ ２－１２ アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ ｂα 、Ｒ ｂβ 、Ｒ ｂγ 、及びＲ ｂδ が、各々独立して、Ｈ、Ｃ ２－３０ アルキル、及びＣ ５－２０ アルケニルからなる群から選択され、Ｒ ｂα 、Ｒ ｂβ 、Ｒ ｂγ 、及びＲ ｂδ のうちの少なくとも１つが、Ｃ ２－３０ アルキル及びＣ ５－２０ アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ ４ が、－（ＣＨ ２ ） ２ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ３ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ４ ＯＨ、－（ＣＨ ２ ） ５ ＯＨ、及び からなる群から選択され、 が、結合点を示し、 Ｒ １０ が、Ｎ（Ｒ） ２ であり、各Ｒが、独立して、Ｃ １－６ アルキル、Ｃ ２－３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、ｎ２が、１、２、３、４、５、６、７、８、９、及び１０からなる群から選択され、 各Ｒ ５ が、独立して、ＯＨ、Ｃ １－３ アルキル、Ｃ ２－３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 各Ｒ ６ が、独立して、ＯＨ、Ｃ １～３ アルキル、Ｃ ２～３ アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 Ｍ及びＭ’が、各々独立して、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－及び－ＯＣ（Ｏ）－からなる群から選択され、 Ｒ’が、Ｃ １－１２ アルキルまたはＣ ２－１２ アルケニルであり、 Ｙ ａ が、Ｃ ３－６ 炭素環であり、 Ｒ ＊ ” ａ が、Ｃ １－１５ アルキル及びＣ ２－１５ アルケニルからなる群から選択され、 ｌが、１、２、３、４、及び５からなる群から選択され、 ｓが、２または３であり、 ｍが、５、６、７、８、９、１０、１１、１２、及び１３からなる群から選択される、前記式（Ｂ）の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体。
3. 式（１－１）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体であって、 式中、Ｒ’ ａ が、Ｒ’ 分岐状 またはＲ’ 環式 であり、 Ｒ’ 分岐状 が、 であり、Ｒ’ 環式 が、 であり、 Ｒ’ ｂ が、 であり、 が、結合点を示し、 Ｒ ａγ 及びＲ ｂγ が、各々独立して、Ｃ ２－１２ アルキルまたはＣ ２－１２ アルケニルであり、 Ｒ ２ 及びＲ ３ が、各々独立して、Ｃ １－１４ アルキル及びＣ ２－１４ アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ ４ が、－（ＣＨ ２ ） ２ ＯＨであり、 各Ｒ’が、独立して、Ｃ １－１２ アルキルまたはＣ ２－１２ アルケニルであり、 Ｙ ａ が、Ｃ ３－６ 炭素環であり、 Ｒ ＊ ” ａ が、Ｃ １－１５ アルキル及びＣ ２－１５ アルケニルからなる群から選択され、 ｓが、２または３である、前記式（１－１）の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体。
4. 以下の構造： のうちの１つを有する、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
5. Ｒ ａγ が、Ｃ ２－６ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
6. Ｒ ｂγ が、Ｃ ２－６ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
7. Ｒ ａγ 及びＲ ｂγ が、各々独立して、Ｃ ２－６ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
8. Ｒ ｂγ が、Ｃ ４－６ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
9. Ｒ ２ 及びＲ ３ が、各々Ｃ ８ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
10. Ｙ ａ が、シクロヘキシルまたはシクロペンチルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
11. Ｒ ＊ ” ａ は、Ｃ ２ －アルキルまたはＣ ３ －アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
12. 各Ｒ ’ が、独立して、Ｃ ２－５ アルキルである、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
13. 以下から選択される、化合物。
14. 先行請求項のいずれか１項に記載の化合物と、リン脂質と、構造的脂質と、ＰＥＧ脂質と、を含む、空の脂質ナノ粒子（空のＬＮＰ）。
15. 約４０ｍｏｌ％～約６０ｍｏｌ％の前記化合物と、約０ｍｏｌ％～約２０ｍｏｌ％のリン脂質と、約３０ｍｏｌ％～約５０ｍｏｌ％の構造的脂質と、約０ｍｏｌ％～約５ｍｏｌ％のＰＥＧ脂質と、を含む、先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰ。
16. 前記リン脂質は、 １，２－ジリノレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＤＬＰＣ）、 １，２－ジミリストイル－ｓｎ－グリセロ－ホスホコリン（ＤＭＰＣ）、 １，２－ジオレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＤＯＰＣ）、 １，２－ジパルミトイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＤＰＰＣ）、 １，２－ジステアロイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＤＳＰＣ）、 １，２－ジウンデカノイル－ｓｎ－グリセロ－ホスホコリン（ＤＵＰＣ）、 １－パルミトイル－２－オレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＰＯＰＣ）、１，２－ジ－Ｏ－オクタデセニル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（１８：０ジエーテルＰＣ）、 １－オレオイル－２－コレステリルヘミスクシノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（ＯＣｈｅｍｓＰＣ）、 １－ヘキサデシル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン（Ｃ１６ Ｌｙｓｏ ＰＣ）、 １，２－ジリノレノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン、 １，２－ジアラキドノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン、 １，２－ジドコサヘキサエノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホコリン、 １，２－ジオレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン（ＤＯＰＥ）、 １，２－ジフィタノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン（ＭＥ １６．０ ＰＥ）、 １，２－ジステアロイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン、 １，２－ジリノレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン、 １，２－ジリノレノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン、 １，２－ジアラキドノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン、 １，２－ジドコサヘキサエノイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホエタノールアミン、 １，２－ジオレオイル－ｓｎ－グリセロ－３－ホスホ－ｒａｃ－（１－グリセロール）ナトリウム塩（ＤＯＰＧ）、 スフィンゴミエリン、及びそれらの混合物からなる群から選択される、先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰ。
17. 前記構造的脂質が、コレステロール、フェコステロール、シトステロール、エルゴステロール、カンペステロール、スチグマステロール、ブラジカステロール、及びそれらの混合物からなる群から選択される、先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰ。
18. 前記ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ修飾ホスファチジルエタノールアミン、ＰＥＧ修飾ホスファチジン酸、ＰＥＧ修飾セラミド、ＰＥＧ修飾ジアルキルアミン、ＰＥＧ修飾ジアシルグリセロール、ＰＥＧ修飾ジアルキルグリセロール、及びそれらの混合物からなる群から選択される、先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰ。
19. 前記ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ ２ｋ －ＤＭＧ及びＰＥＧ－１： 及びそれらの混合物から選択される、先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰ。
20. 先行請求項のいずれか１項に記載の空のＬＮＰと、１つ以上の治療薬及び／または予防薬と、を含む、充填された脂質ナノ粒子（充填されたＬＮＰ）。

Description

関連出願 本出願は、２０１９年９月１９日出願の米国仮出願第６２／９０２，９２７号の優先権及び利益を主張し、その内容全体が参照により本明細書に組み込まれる。 本開示は、哺乳類の細胞または臓器に１つ以上の治療剤及び／または予防剤を送達する及び／またはポリペプチドを生成するための新規化合物、かかる化合物を含む組成物、及び脂質ナノ粒子組成物が関わる方法を提供する。新規の脂質に加えて、開示の脂質ナノ粒子組成物は、特定の分率で１つ以上のカチオン性及び／またはイオン性アミノ脂質、多価不飽和脂質を含むリン脂質、ＰＥＧ脂質、構造的脂質、及び／または治療剤及び／または予防剤を含み得る。 低分子薬物、タンパク質、及び核酸などの生物学的活性物質の効果的な標的送達は、継続的な医学的課題の代表である。特に、細胞への核酸の送達は、かかる種の相対的不安定性及び低い細胞透過性によって困難になる。したがって、細胞への核酸などの治療剤及び／または予防剤の送達を促進する方法及び組成物を開発する必要性が存在する。 脂質含有ナノ粒子組成物、リポソーム、及びリポプレックスは、細胞及び／または細胞内区画への小分子薬物、タンパク質、及び核酸などの生物学的活性物質の輸送ビヒクルとして効果的であることが証明されている。かかる組成物は、概して、１つ以上の「カチオン性」及び／またはアミノ（イオン性）脂質、多価不飽和脂質を含むリン脂質、構造的脂質（例えば、ステロール）、及び／またはポリエチレングリコールを含有する脂質（ＰＥＧ脂質）を含む。カチオン性及び／またはイオン性脂質としては、例えば、容易にプロトン化することができるアミン含有脂質が挙げられる。かかる様々な脂質含有ナノ粒子組成物が示されているは、安全性、有効性、及び特異性の改善は依然として欠如している。 本開示は、新規の化合物、組成物、及びそれらが関わる方法を提供する。 いくつかの態様では、開示は、式（１－１）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒ’ａは、Ｒ’分岐状またはＲ’環式であり、 Ｒ’分岐状は、 であり、Ｒ’環式は、 であり、 Ｒ’ｂは、 であり、 は、結合点を示し、 Ｒａγ及びＲｂγは、各々独立して、Ｃ２－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｒ２及びＲ３は、各々独立して、Ｃ１－１４アルキル及びＣ２－１４アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ４は、－（ＣＨ２）２ＯＨであり、 各Ｒ’は、独立して、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｙａは、Ｃ３－６炭素環であり、 Ｒ＊”ａは、Ｃ１－１５アルキル及びＣ２－１５アルケニルからなる群から選択され、 ｓは、２または３である。 いくつかの態様では、開示は、式（２－１）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒ’ａは、Ｒ’分岐状またはＲ’環式であり、 Ｒ’分岐状は、 であり、Ｒ’環式は、 であり、 Ｒ’ｂは、 であり、 は、結合点を示し、 Ｒａγ及びＲｂγは、各々独立して、Ｃ２－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｒ２及びＲ３は、各々独立して、Ｃ１－１４アルキル及びＣ２－１４アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ４は、 であり、 は、結合点を示し、Ｒ１０は、Ｎ（Ｒ）２であり、各Ｒは、独立して、Ｃ１－６アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、ｎ２は、１、２、３、４、５、６、７、８、９、及び１０からなる群から選択され、 各Ｒ’は、独立して、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｙａは、Ｃ３－６炭素環であり、 Ｒ＊”ａは、Ｃ１－１５アルキル及びＣ２－１５アルケニルからなる群から選択され、 ｓは、２または３である。 いくつかの態様では、開示は、式（Ａ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒ’ａは、Ｒ’分岐状またはＲ’環式であり、 Ｒ’分岐状は、 であり、Ｒ’環式は、 であり、 は、結合点を示し、 Ｒａαは、Ｈであり、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδは、各々独立して、Ｈ、Ｃ２－１２アルキル、及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδのうちの少なくとも１つは、Ｃ２－１２アルキル及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ２及びＲ３は、各々Ｃ１－１４アルキルであり、 Ｒ４は、－（ＣＨ２）２ＯＨ、－（ＣＨ２）３ＯＨ、－（ＣＨ２）４ＯＨ、－（ＣＨ２）５ＯＨ、及び からなる群から選択され、 は、結合点を示し、 Ｒ１０は、Ｎ（Ｒ）２であり、各Ｒは、独立して、Ｃ１－６アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、ｎ２は、１、２、３、４、５、６、７、８、９、及び１０からなる群から選択され、 各Ｒ５は、独立して、ＯＨ、Ｃ１－３アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 各Ｒ６は、独立して、ＯＨ、Ｃ１－３アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 Ｒ７は、Ｈであり、 Ｍ及びＭ’は、各々独立して、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－及び－ＯＣ（Ｏ）－からなる群から選択され、 Ｒ’は、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｙａは、Ｃ３－６炭素環であり、 Ｒ＊”ａは、Ｃ１－１５アルキル及びＣ２－１５アルケニルからなる群から選択され、 ｌは、１、２、３、４、及び５からなる群から選択され、 ｓは、２または３であり、 ｍは、５、６、７、８、９、１０、１１、１２、及び１３からなる群から選択される。 いくつかの態様では、開示は、式（Ｂ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒ’ａは、Ｒ’分岐状またはＲ’環式であり、 Ｒ’分岐状は、 であり、Ｒ’環式は、 であり、 は、結合点を示し、 Ｒａα及びＲａβは、各々Ｈであり、Ｒａγ及びＲａδは、各々独立して、Ｈ、Ｃ２－１２アルキル、及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、Ｒａγ及びＲａδのうちの少なくとも１つは、Ｃ２－１２アルキル及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、 Ｒｂα、Ｒｂβ、Ｒｂγ、及びＲｂδは、各々独立して、Ｈ、Ｃ２－３０アルキル、及びＣ５－２０アルケニルからなる群から選択され、Ｒｂα、Ｒｂβ、Ｒｂγ、及びＲｂδのうちの少なくとも１つは、Ｃ２－３０アルキル及びＣ５－２０アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ４は、－（ＣＨ２）２ＯＨ、－（ＣＨ２）３ＯＨ、－（ＣＨ２）４ＯＨ、－（ＣＨ２）５ＯＨ、及び からなる群から選択され、 は、結合点を示し、 Ｒ１０は、Ｎ（Ｒ）２であり、各Ｒは、独立して、Ｃ１－６アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、ｎ２は、１、２、３、４、５、６、７、８、９、及び１０からなる群から選択され、 各Ｒ５は、独立して、ＯＨ、Ｃ１－３アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 各Ｒ６は、独立して、ＯＨ、Ｃ１－３アルキル、Ｃ２－３アルケニル、及びＨからなる群から選択され、 Ｍ及びＭ’は、各々独立して、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－及び－ＯＣ（Ｏ）－からなる群から選択され、 Ｒ’は、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルであり、 Ｙａは、Ｃ３－６炭素環であり、 Ｒ＊”ａは、Ｃ１－１５アルキル及びＣ２－１５アルケニルからなる群から選択され、 ｌは、１、２、３、４、及び５からなる群から選択され、 ｓは、２または３であり、 ｍは、５、６、７、８、９、１０、１１、１２、及び１３からなる群から選択される。 いくつかの態様では、開示は、式（Ａ－ａ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδは、各々独立して、Ｈ、Ｃ２－１２アルキル、及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδのうちの少なくとも１つは、Ｃ２－１２アルキル及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ４は、－（ＣＨ２）２ＯＨ、－（ＣＨ２）３ＯＨ、－（ＣＨ２）４ＯＨ、－（ＣＨ２）５ＯＨからなる群から選択され、 Ｍ及びＭ’は、各々独立して、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－及び－ＯＣ（Ｏ）－からなる群から選択され、 Ｒ’は、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルである。 いくつかの態様では、開示は、式（Ａ－ｂ）： の化合物、もしくはそのＮ－オキシド、またはその塩もしくは異性体に関し、 式中、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδは、各々独立して、Ｈ、Ｃ２－１２アルキル、及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、Ｒａβ、Ｒａγ、及びＲａδのうちの少なくとも１つは、Ｃ２－１２アルキル及びＣ２－１２アルケニルからなる群から選択され、 Ｒ４は、－（ＣＨ２）２ＯＨ、－（ＣＨ２）３ＯＨ、－（ＣＨ２）４ＯＨ、－（ＣＨ２）５ＯＨからなる群から選択され、 Ｒ’は、Ｃ１－１２アルキルまたはＣ２－１２アルケニルである。 開示は、新規の脂質及び新規の脂質を含む脂質ナノ粒子（例えば、空のＬＮＰまたは充填されたＬＮＰ）に関する。開示はまた、治療剤及び／または予防剤を哺乳類の細胞に送達する方法、治療剤及び／または予防剤を哺乳類の臓器に特異的に送達する方法、哺乳類の細胞において目的のポリペプチドを生成する方法、他の脂質を含むＬＮＰと比較して哺乳類の細胞において生成されるタンパク質のレベルを改善する方法、ならびに疾患または障害の治療を必要とする哺乳類における疾患または障害を治療する方法を提供する。例えば、細胞において目的のポリペプチドを生成する方法は、ｍＲＮＡを含むナノ粒子を哺乳類の細胞と接触させることが関わり、それによってｍＲＮＡを翻訳して目的のポリペプチドを生成させることができる。哺乳類の細胞または臓器に治療剤及び／または予防剤を送達する方法は、治療剤及び／または予防剤を含むナノ粒子組成物を対象に投与することが関わり得、投与は、細胞または臓器を組成物と接触させることが関わり、それによって治療剤及び／または予防剤が細胞または臓器に送達